Obwohl in den letzten Jahren zahlreiche Ersatz- und Ergänzungsmethoden entwickelt werden konnten, spielen Tierversuche bei der Entwicklung neuer Arzneimittel immer noch eine wichtige Rolle. Viele Fragen zu einem neuen Wirkstoff lassen sich heute mit Hilfe von Computer-basierten Simulationsmodellen oder aber in vitro, das heißt mit Zell- und Gewebekulturen sowie mit isolierten Organsystemen untersuchen. Für ein Screening von Wirkstoffen und für präklinische Untersuchungen werden vielfach In-vitro-Methoden eingesetzt. Neben den klassischen Zelllinien werden hier auch neue Systeme entwickelt, die ein komplexeres Bild vermitteln, wie beispielsweise vitale Lungen- oder Leberschnitte.
Für viele Fragen zu neuen Wirkstoffen sind In-vivo-Versuche, also Tierversuche, nach wie vor unerlässlich und gesetzlich vorgeschrieben. So kann es zum Beispiel sein, dass eine Substanz in Zellkultur eine hervorragende Wirksamkeit zeigt, aber aufgrund von spezifischen Eigenschaften im Organismus das Zielorgan gar nicht erreicht und damit im lebenden Tier keine Wirksamkeit aufweist. Ein Wirksamkeitsnachweis ist aber unerlässlich, wenn ein neuer Wirkstoff in die klinische Prüfung gehen soll. Nur im Tierversuch lässt sich bisher das Zusammenspiel der Organsysteme abbilden. Auch für die Überprüfung der Verträglichkeit bzw. Unbedenklichkeit eines potenziellen Arzneimittels ist es nach wie vor unerlässlich, mögliche Wechselwirkungen im Gesamtorganismus zu erkennen. Hier sind Toxizitätsstudien am Tier gesetzlich vorgeschrieben, in denen unter anderem akute und chronische Vergiftungen ausgeschlossen werden sowie das Risiko dafür, dass ein Wirkstoff Krebs auslösen kann.
